La popular “cara de póquer” no sólo es adoptada por los jugadores de naipes o por quienes buscan esconder su asombro o incomodidad. El rostro inexpresivo también es un síntoma que exhiben las personas que desarrollan el mal de Parkinson, junto a rigidez en brazos, piernas y el tronco, lentitud en sus movimientos y problemas de equilibrio y coordinación, entre otros. Problemas que podrían evitar miles de personas gracias al trabajo de la Universidad de Colorado en EE.UU. quienes descubrieron que un medicamento llamado fenilbutirato fue capaz de detener el avance de la enfermedad.
El fenilbutirato es usualmente recetado a personas que sufren ciertas enfermedades metabólicas conocidas como trastornos del ciclo de la urea. Pero ahora los investigadores probaron su eficacia contra el parkinson. Para eso disolvieron el fármaco en agua y se lo dieron a beber durante tres meses a ratones de laboratorio jóvenes, programados genéticamente para desarrollar parkinson en su vejez.
Una vez que los roedores alcanzaron las 13 semanas de vida, es decir se habían vuelto ancianos, los científicos les realizaron una serie de pruebas cognitivas y luego analizaron sus tejidos cerebrales en busca de acumulaciones de proteínas tóxicas que producen la muerte de las neuronas dopaminérgicas, una de las causas de la enfermedad. “Los ratones que tomaron el medicamento tenían una mínima acumulación de proteínas y no mostraron una reducción en sus funciones ejecutivas”, dijo a La Tercera Curt Freed, autor principal del estudio publicado en la revista Journal of Biological Chemistry.
En contraposición, los ratones programados para desarrollar parkinson que no consumieron el medicamento mostraron una mayor acumulación de proteínas tóxicas en su cerebro y un menor desempeño en los exámenes a sus funciones cognitivas y ejecutivas.
La clave para el buen resultado que alcanzaron con el fenilbutirato se encuentra en un gen llamado DJ-1. En 2003, investigadores europeos descubrieron que una mutación de este gen estaba involucrado en el desarrollo del parkinson. Posteriormente, en 2005, el grupo liderado por Freed descubrió que la activación de este gen generaba un mecanismo protector adicional: “Era capaz de conducir las proteínas anormales hasta la estructura celular que destruye las proteínas tóxicas”, explica el investigador.
Activando un gen
Aunque el hallazgo significó un importante paso en la carrera por controlar esta enfermedad, aún faltaba por descubrir el medicamento específico que fuera capaz de encender el gen DJ-1. Luego de numerosas pruebas fallidas, dieron con lo que buscaban: el fenilbutirato.
En la actualidad, el principal tratamiento que reciben las personas que sufren parkinson es la administración de levodopa, fármaco que se transforma en dopamina en el cerebro y que permite controlar los movimientos involuntarios, evitando los temblores característicos de la enfermedad. Sin embargo, este medicamento no ataca el origen de la enfermedad ni tampoco controla el deterioro de las neuronas dopaminérgicas. En contrapartida, el fenilbutirato previene la acumulación de proteínas tóximas en estas células y evita el daño causado por su excesiva exposición a oxígeno, otras de las causas del mal.
Freed explica que hasta ahora han aplicado el fármaco en 12 personas con parkinson, en quienes buscan probar que éste es un tratamiento seguro para humanos.
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